La Comisión Europea concede la designación de medicamento huérfano a Zepzelca de PharmaMar para el tratamiento del sarcoma de tejidos blandos, un tipo de tumor poco frecuente que se origina en el tejido que rodea a las articulaciones. La categoría de medicamentos huérfanos se les otorgan a aquellas terapias que afectan a menos de cinco personas por cada 10.000 habitantes en la Unión Europea, es decir, a aquellas que son poco frecuentes entre la población.
Generalmente, la designación de medicamento huérfano se da antes de conceder la aprobación del fármaco por las necesidades terapéuticas que hay. Actualmente, PharmaMar ya ha realizado ensayos clínicos de fase intermedia con dicho tratamiento para el sarcoma de tejidos blandos y se encuentra en preparación para el inicio de fase III. Europa ya ha designado a Zepzelca como medicamento huérfano para el tratamiento del cáncer de pulmón de células pequeñas y para el mesotelioma, un tipo de tumor del mesotelio, un tejido que cubre los pulmones y otros órganos.
«Para obtener esta designación, el medicamento debe demostrar su capacidad para tratar una enfermedad que no tiene opciones terapéuticas satisfactorias, y se espera que el medicamento beneficie a los pacientes que padecen la enfermedad. La designación de medicamento huérfano ofrece varios beneficios a los fabricantes de medicamentos, incluida la exención de algunas tarifas de la EMA, asesoramiento científico y regulatorio durante el desarrollo del medicamento, y la posibilidad de recibir beneficios fiscales y exclusividad de mercado por un período de diez años en la Unión Europea», señala la compañía en un comunicado.
En Europa, dicho tratamiento para el cáncer de pulmón microcítico no está aprobado aún, pero se puede usar mediante el modelo del uso compasivo; mientras que en Estados Unidos recibió la «aprobación acelerada» de la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) en junio de 2020 como tratamiento de segunda línea para pacientes adultos que padecen este tipo de tumor con progresión. Actualmente la compañía lleva a cabo el ensayo clínico Lagoon. El estudio confirmatorio está diseñado para asegurar la aprobación completa en EEUU y servirá como documento de registro para la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
La compañía tiene previsto que dicho ensayo finalice en junio de 2025 y, por tanto, el sí de la EMA podría llegar a partir del siguiente año, es decir, de 2026. «El proceso de registro no es de un día para otro. Podría pasar un año desde que finalice el ensayo hasta que se apruebe en Europa», apuntaban fuentes de la compañía. Pero su socio en Estados Unidos, Jazz Pharmaceutical, está llevando junto a Roche otro estudio en fase final en combinación con un medicamento de la multinacional suiza para escalar en la línea de tratamiento y convertirse en la primera opción. Según ha podido saber este medio, ambas compañías acabarán con el reclutamiento a finales de este mismo año.
Hace unos meses también se presentaron los documentos de registro en Reino Unido con el objetivo de que se comercialice en dicho territorio. Según pudo saber este medio, la compañía española espera que la autorización de comercialización en este territorio se produzca en el primer semestre del año. Tan solo hace unos meses, la compañía anunció que su socio en China, Luye Pharma Group, ponía en marcha el programa de uso compasivo para dicho fármaco en Hong Kong. Además, se está revisando la solicitud comercial para todo el territorio chino y para la región de Macao. Por tanto, además de Estados Unidos, el fármaco ya se comercializa en Emiratos Árabes Unidos, Canadá, Australia, Singapur, Qatar, México e Israel.
